近日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准Roche Pharma AG申报的可伐利单抗注射液(商品名:派圣凯/Piasky)上市。用于未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症成人和青少年(≥12岁)患者。
阵发性睡眠性血红蛋白尿系获得性造血干细胞基因突变引起血细胞膜缺陷所致的慢性血管内溶血，常在睡眠时加重，可伴发作性血红蛋白尿、潜在的骨髓衰竭和血栓形成，已被纳入我国第一批罕见病目录。可伐利单抗注射液是一种靶向补体蛋白 C5 的重组人源化 IgG1 亚型单克隆抗体，能特异性地与补体蛋白 C5 结合，从而抑制 C5 裂解为 C5a 和 C5b，阻止末端补体复合物 C5b-9 的产生，抑制补体途径免疫反应。该品种全球同步研发，中国首先批准上市，为患者提供了新的治疗选择。
